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A

Allogénique
Situation dans laquelle donneur et receveur ne sont pas la même personne.

Analyse protéomique
La protéomique est l’étude des ensembles de protéines, et tout particulièrement de leur structure et de leur rôle.

Anticorps

Une protéine qui se lie spécifiquement à une substance particulière qui est définie comme son antigène. Chaque molécule d’anticorps a une structure unique qui lui permet de se lier spécifiquement à son antigène correspondant, mais tous les anticorps possèdent la même structure générale et sont regroupés collectivement sous le nom d’immunoglobulines. Les anticorps sont produits par des lymphocytes B différentiés (plasmocytes) en réponse à une infection ou une immunisation, et se lient aux pathogènes afin de les neutraliser ou de les préparer à leur éradication par les phagocytes.

Antigène

Toute molécule qui se lie spécifiquement à un anticorps ou qui génère des fragments peptidiques qui sont reconnus par les récepteurs des lymphocytes T.

Autologue
Situation dans laquelle donneur et receveur sont une seule et même personne.

B

Bonnes pratiques de fabrication (BPF)
Les BPF font partie d’un système qualité régissant la fabrication et l’essai des produits pharmaco-actifs. Il s’agit de règles générales mettant en exergue les aspects de la production et des essais pouvant influer sur la qualité d’un produit.

 

C

CAR T-cell
Une cellule CAR T est un lymphocyte T (un type de globule blanc) dans lequel une construction d’ADN, codant pour un récepteur, a été introduite artificiellement. Le résultat de cette opération donne lieu à un lymphocyte T exprimant un CAR (récepteur antigénique chimérique) à sa surface, ce qui lui permet de reconnaître une cible spécifique via son nouveau récepteur.

Cancer colorectal (CRC)

Le cancer colorectal, également connu sous le nom de cancer de l'intestin et du cancer du côlon, est le développement d'un cancer du côlon ou du rectum (parties du gros intestin).

CYAD-01

Lymphocyte T CAR que l’on a modifié afin qu’il exprime un récepteur humain de cellules NK.

Le récepteur activateur NKG2D déclenche la destruction des cellules cancéreuses lorsqu’il se lie à l’un des huit types de ligands dont on sait qu’ils sont surexprimés par plus de 80 % des tumeurs.

Cellule NK (Natural Killer) ou cellule tueuse naturelle
Les cellules NK sont des lymphocytes appartenant au système immunitaire inné, capables de détruire directement des cibles (par ex. virus ou cellule tumorale).

Cellules souches
Les cellules souches sont des cellules primitives. Elles conservent la capacité de se renouveler par division et peuvent se différencier en divers types cellulaires spécialisés. Les cellules souches sont présentes dans les tissus adultes (cellules souches adultes), les embryons (cellules souches embryonnaires ou CES), et le sang du cordon ombilical.

Cellules souches multipotentes
Cellules pouvant donner naissance à un nombre limité de types de cellules. En d’autres termes, les cellules souches multipotentes peuvent se différencier en un certain nombre de cellules, mais uniquement dans un programme tissulaire spécifique.

Cellules souches mésenchymateuses (CSM)
Cellules présentes dans de nombreux tissus, caractérisées par la capacité de « réparer » les organes et tissus. On les trouve dans des organes tels que la moelle osseuse, les tissus adipeux, le foie et le pancréas.

Cellule T

Également appelée lymphocyte T. Il s’agit d’une sous-catégorie de globules blancs, qui relève de l’immunité acquise.

Cryoconservation
La cryoconservation est un processus permettant de conserver des cellules ou tissus par refroidissement à des températures inférieures au point de congélation. À ces très basses températures, toute activité biologique, y compris les réactions chimiques entraînant la mort cellulaire, est interrompue.

E

Essai pivot

Il s’agit généralement d’une étude de Phase III qui présente les données utilisées par la FDA pour décider d’approuver ou non un médicament. En général, un essai pivot est une étude randomisée bien contrôlée d’ampleur adéquate et, dans la mesure du possible, en double aveugle.

Étude ouverte

Un type d’étude clinique dans laquelle à la fois les professionnels de la santé et les patients sont au courant du type de traitement ou de la drogue qui leur est administré.

F

Formulation
Par « formulation », on entend à la fois le véhicule permettant la diffusion d’un composé actif dans l’organisme et la forme que prend cette diffusion.

I

In vitro (expérience)

Expérience réalisée dans des tubes à essai.

In vivo (expérience)
Expérience pratiquée sur un organisme vivant.

L

Leucémie myéloïde aiguë (LMA)
La LMA (AML en anglais) est un type de cancer qui touche le sang et la moelle osseuse. La LMA se caractérise par une surproduction de certains globules blancs immatures, appelés myéloblastes ou blastes leucémiques.

Ligand
Un ligand est une molécule telle qu’un anticorps, une hormone, ou un médicament, qui se fixe sur un récepteur.

Lots de confirmation
Lots produits pour confirmer qu’un processus, mené dans des paramètres définis, peut permettre de manière efficace et reproductible la fabrication d’un produit répondant à des caractéristiques techniques et de qualité prédéfinies.

Lymphodéplétion

Destruction des lymphocytes et des cellules T – en principe par irradiation – avant une immunothérapie.

M

Myélome multiple (MM)
Le myélome multiple est un cancer des plasmocytes. Les plasmocytes sont des lymphocytes B matures, un type de globules blancs qui participent à la lutte contre les infections en produisant des protéines spéciales appelées anticorps ou immunoglobulines. Dans le myélome, la moelle osseuse fabrique de grandes quantités de plasmocytes anormaux appelés cellules myélomateuses.

P

Paracrine
L’action paracrine est une forme de régulation cellulaire dans laquelle la cellule cible est voisine (para = « à côté de ») de la cellule émettant le signal.

R

Rongeurs immunodéficients
Lignée de rongeurs (rats, souris, etc.) dont le système immunitaire (système protégeant l’individu des agressions externes telles que les infections) est déficient.

S

Sécrétome
Ensemble des protéines sécrétées par une cellule, un tissu ou un organisme.

Syndrome de libération de cytokines (CRS)

Le CRS est un type spécifique de réaction à une infusion et qui est le plus souvent associée à l’utilisation des anticorps monoclonaux et les thérapies impliquant les lymphocytes T. Suite à l’infusion de la thérapie, une activation intense du système immunitaire et l’intervention et la prolifération des lymphocytes T peuvent résulter en une augmentation de la libération des cytokines. La fièvre est une des caractéristiques principales des reactions d’infusion, et par conséquent, la plupart des réactions liée aux infusions peuvent mimer les symptomes d’une infection.

T

TCR
Le TCR est un récepteur présent à la surface des lymphocytes T responsable de la reconnaissance d’antigènes liés au complexe majeur d’histocompatibilité (CMH).

Toxicité « on-target/off-tumor »

Toxicité induite lorsqu’un CAR-T atteint sa cible (antigènes/ligands), exprimée sur des cellules non tumorales.